Investigación científica y técnica

Las grandes revolucionarias de la ingeniería genética

El trabajo de Charpentier y Doudna puede dar paso al desarrollo de terapias contra el cáncer o el sida

23.10.2015 | 10:17

La bioquímica y microbióloga francesa Emmanuelle Charpentier y la profesora de Química y Biología Molecular estadounidense Jennifer Doudna reciben esta tarde el "Princesa de Asturias" de Investigación Científica y Técnica. Los diez miembros del jurado de la categoría no dudaron a la hora de elegir el nombre del vencedor, en este caso vencedoras, de 2015. Ambas han desarrollado una tecnología que permite reescribir genes defectuosos: CRISPR-Cas. Considerado uno de los hallazgos biotecnológicos más importantes del siglo, ha supuesto un gran avance en terapias genéticas y tratamientos médicos, y ya ha sido aplicado para alterar células cancerosas para que sean más sensibles a la quimioterapia, cortar el VIH (virus del sida) o crear trigo resistente a enfermedades.

Las dos galardonadas, a las que se les ha bautizado como "las editoras de vida", parecen compartir la pasión por su trabajo y por la ciencia. "Espero que este reconocimiento inspire a los jóvenes científicos para que continúen investigando con espíritu de aventura, porque los avances fundamentales a menudo son consecuencia de una investigación motivada por la curiosidad", declaró Doudna tras conocer que había sido galardonada junto a su compañera. Emmanuelle Charpentier, en su mensaje de agradecimiento, traza el perfil de los motivos que la condujeron hasta la investigación: "La curiosidad, la búsqueda del conocimiento y de la necesidad de comprender siempre han sido una motivación fuerte en mi vida. Intentar arrojar algo más de luz sobre los misterios de la vida se convirtió para mí en una misión", declaró emocionada.

Doudna y Charpentier se conocieron en una conferencia sobre un tipo de secuencia genética bacteriana celebrada en la Sociedad Americana de Microbiología en 2011. Se dieron cuenta de que estaban trabajando en un mismo problema relacionado con el sistema inmunitario de las bacterias. Las dos científicas llegaron al mismo descubrimiento de forma independiente. Y después generalizaron lo que habían visto en determinadas bacterias a un panorama amplísimo de organismos y sistemas. El laboratorio de Charpentier estaba estudiando una especie de estreptococo (bacteria) y había hecho un descubrimiento importante en las secuencias CRISPR, pero necesitaba entender todas las partes. Charpentier le preguntó a su colega si se animaba a hacer equipo y la estadounidense respondió afirmativamente. Durante los siguientes meses, los equipos de posdoctorandos de ambas bioquímicas trabajaron conjuntamente en Francia y Alemania y la investigación fue creciendo alrededor del sistema CRISPR-Cas, un mecanismo de defensa frente a los virus, que se basa en matrices de repetición de ADN (los elementos CRISPR) que funcionan en asociación con las nucleasas Cas. Juntas, las investigadoras generalizaron lo que habían visto en determinadas bacterias a un panorama amplísimo de organismos y sistemas, dando como resultado la posibilidad de modificar genes con una gran precisión, mediante procedimientos relativamente sencillos y en todo tipo de células.

Por eso se puede hablar de edición del genoma. En el verano de 2012 publicaron en "Science" el primer estudio sobre el sistema CRISPR-Cas9, un mecanismo de defensa ante los virus, que actúa como una tijera molecular para cortar y sustituir con gran precisión letras de ADN. A finales de 2013 los laboratorios confirmaron que CRISPR era un método rápido y fácil de editar el genoma.

Esta metodología permite eliminar, activar, inactivar, incluso corregir, cualquier gen, dando lugar a diversas aplicaciones tanto en investigación básica como en agricultura, ganadería y biomedicina, abriendo así la posibilidad de desarrollar tratamientos dirigidos a enfermedades genéticas que actualmente carecen de terapias eficaces.

Hasta llegar a este esperanzador descubrimiento ambas investigadoras habían dedicado gran parte de su vida a encontrar sistemas de mejora, y aglutinan un excelente currículum.

Emmanuelle Charpentier estudió Bioquímica y Microbiología en la Universidad Pierre y Marie Curie de París y se doctoró en Microbiología en el Instituto Pasteur. Amplió su formación en la Universidad Rockefeller, en el Langone Medical Center de la Universidad de Nueva York, en el Instituto de Medicina Biomolecular de la misma ciudad y en el St. Jude Children's Research Hospital de Memphis. Posteriormente estableció su propio grupo de investigación en los Laboratorios Max F. Perutz de la Universidad de Viena y fue contratada como profesora asociada del Laboratory for Molecular Infection Medicine Sweden de la Universidad de Umeå. En 2012 fue nombrada profesora de la Hannover Medical School y jefa del Depar_tamento de Regulación en Biología de la Infección del Helmholtz Centre for Infection Research, en la localidad alemana de Braunschweig.

Por su parte, la americana Jennifer Doudna estudió Química en el Pomona College de Claremont y se doctoró en Química Biológica y Farmacología Molecular. Realizó este doctorado en la Harvard Medical School, bajo la dirección del profesor Jack Szostak, premio Nobel de Medicina o Fisiología en 2009. Durante su tesis se especializó en el estudio de las ribozimas, un tipo de moléculas de origen ancestral capaces de acelerar reacciones bioquímicas específicas. Fue investigadora posdoctoral en la Universidad de Colorado y profesora, entre 1994 y 2002, en Yale. Desde 1997 es investigadora del Howard Hughes Medical Institute. Desde 2003 es profesora en la Universidad de California en Berkeley, donde también dirige la División de Bioquímica, Biofísica y Biología Estructural y ocupa la cátedra Li Ka Shing Chancellor de Ciencias Biomédicas.

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