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EMMANUELLE CHARPENTIER | Bioquímica, Premio "Princesa de Asturias" de Investigación junto a Jennifer Doudna

"Me siento satisfecha de ayudar a descifrar en mi laboratorio las bases de la vida"

"Una de las aplicaciones más relevantes de la tecnología CRISPR-Cas9 es su potencial para aproximaciones terapéuticas a enfermedades graves"

Emmanuelle Charpentier.

La microbióloga y bioquímica francesa Emmanuelle Charpentier (Francia, 1968), directora del Instituto Max Planck de Biología de la Infección de Berlín, comparte este año el "Princesa de Asturias" de Investigación Científica y Técnica con la también bioquímica estadounidense Jennifer Doudna. Este galardón se resistía a las mujeres -sólo lo obtuvieron con anterioridad Jane Goodall y Linda Watkins, esta última compartido con otros dos investigadores-, pero este año, en el que el premio lleva por primera vez nombre de mujer, lo recogerán dos científicas que, además, trabajan en equipo. Charpentier y Doudna, que llegarán hoy a Oviedo, han desarrollado una tecnología, la CRISPR-Cas9, que permite reescribir genes defectuosos. El método, revolucionario, puede dar lugar al desarrollo de terapias para combatir enfermedades como el cáncer, el sida y la fibrosis quística. Charpentier ha respondido a un cuestionario de LA NUEVA ESPAÑA por correo electrónico.

-La tecnología CRISPR-Cas9, considerada como uno de los hallazgos biotecnológicos más importantes del siglo, puede suponer un gran avance en tratamientos médicos. ¿En qué tipo de terapias se está aplicando o podrá aplicarse?

-Esta tecnología tiene aplicaciones en campos científicos muy diversos que van desde la investigación básica hasta la medicina humana y veterinaria, la biotecnología agrícola o los reactivos y diagnósticos en el ámbito de las ciencias de la vida. Su amplia aplicabilidad y su facilidad de uso son las razones por las que ha sido adoptada con tanta rapidez por la comunidad científica, incluidos miles de laboratorios académicos de todo el mundo. Una de sus más relevantes aplicaciones puede ser su potencial para permitir nuevas aproximaciones terapéuticas a enfermedades humanas graves. Es ahí donde esta tecnología cambiará para bien las vidas de numerosos pacientes que en la actualidad sufren ese tipo de enfermedades.

-¿En qué momento se encuentra su trabajo? Es decir, una vez desarrollada la tecnología que permite reescribir el genoma y corregir genes defectuosos, ¿cuál es su interés? ¿Sigue trabajando en ella en este momento?

-Es asombrosa la rapidez con la que la comunidad científica ha adoptado esta tecnología. Aunque ya había herramientas para la cirugía genética, CRISPR-Cas9 ha demostrado ser más precisa, más fácil de usar, más eficaz y más versátil, razones por las que se ha vuelto tan atractiva para los investigadores en tan poco tiempo. Tiene un amplio espectro de aplicaciones y, para mí, la más apasionante de ellas es su uso en el desarrollo de tratamientos contra desórdenes genéticos humanos graves. Me siento muy agradecida de que mi trabajo haya sido reconocido por la comunidad científica como fundacional en ese campo y me emociona que científicos de todo el mundo, incluido CRISPR Therapeutics, de la que soy cofundadora, estén trabajando intensamente para crear medicamentos basados en mi descubrimiento.

-¿La posibilidad de eliminar, corregir o activar cualquier gen puede acabar con enfermedades que hoy se consideran muy graves?

-Hay numerosas aplicaciones potenciales y la adopción de esta técnica por científicos de todo el mundo ha incrementado notablemente los progresos alcanzados. Creo que la tecnología puede generar grandes beneficios para los pacientes, facilitando nuevos tratamientos para enfermedades graves que no cuenta ahora mismo con tratamientos efectivos disponibles. Hablamos de una tecnología todavía muy joven cuyos descubrimientos centrales, hechos en mi laboratorio y con mis colaboradores, han sido publicados muy recientemente, en 2011-2012. Todavía nos faltan algunos años para tener terapias aplicables a pacientes. Pero pienso que los próximos dos años serán muy apasionantes en lo que respecta al traslado de la investigación básica a compuestos susceptibles de ser empleados en ensayos clínicos.

-¿La utilización de la tecnología plantea problemas éticos?

-Los científicos que nos encaminamos a un importante descubrimiento tendemos a pensar en los beneficios que nuestra investigación podría aportar y en todo el bien que podría hacer. Y aunque pensar que podría hacerse un mal uso de esos descubrimientos es igualmente importante, no es lo que suele ocupar el primer lugar en nuestros pensamientos. Pero tenemos que abordar el problema, ya que las nuevas tecnologías se han vuelto cada vez más accesibles. En cualquier disciplina, tenemos que ser conscientes de que los nuevos descubrimientos llegan siempre acompañados de una responsabilidad. En el caso de la tecnología CRISPR-Cas9, estoy convencida de que sus beneficios para la investigación científica y la salud humana son inmensamente importantes, pero también de que tenemos un imperativo ético al explorar y desarrollar nuevos tratamientos para los pacientes que los necesitan. Estamos trabajando con el grupo más amplio posible en iniciativas que permitan un conocimiento compartido de la tecnología y, a la vez, establezcan líneas de conducta colectivas. Me siento muy alentada por los trabajos preparatorios orientados a asegurarnos de que la tecnología sea utilizada de modo responsable.

-¿Por qué se decidió a estudiar Bioquímica y Microbiología? ¿Qué le atrajo inicialmente de la ciencia? ¿Y en la actualidad?

-Siempre quise entender los mecanismos básicos de la Naturaleza y eso es algo que me guió cuando era una joven estudiante y sigue guiándome ahora en mis investigaciones. Me siento muy satisfecha de tener la oportunidad de abordar cuestiones importantes de la ciencia de la vida y de ayudar a descifrar sus bases en mi laboratorio.

-¿Cómo conoció a Jennifer Doudna y que las impulsó a formar equipo? ¿Ha sido fácil la colaboración?

-Nuestra colaboración comenzó en 2011 cuando en una conferencia me acerqué a Jennifer Doudna para preguntarle si estaría interesada en colaborar en la estructura cristalina del complejo CRISPR-Cas9. Mi laboratorio ya había identificado los componentes del complejo (el tracrRNA-crRNA-Cas9) y había estudiado su papel y la naturaleza de su interacción en el primer escalón de activación del sistema. Estábamos trabajando en demostrar que los elementos críticos también apuntan al DNA siguiendo una secuencia específica y en señalar detalles bioquímicos de ese mecanismo. Quería tener la estructura del complejo Cas9 para investigar las posibilidades de reducir el sistema a su esencia mínima e identificar la posición de todos los campos activos en la estructura del complejo. La colaboración implicó a jóvenes investigadores de nuestros respectivos equipos y, juntos, fuimos capaces de demostrar que CRISPR-Cas9 puede ser empleado como una herramienta eficaz para localizar y editar secuencias de DNA. El descubrimiento de CRISPR-Cas9 es un magnífico ejemplo de colaboración a escala internacional. Para los científicos de hoy, superar fronteras entre países y entre disciplinas es fundamental para ayudar a abrir nuevas puertas que conducen a la vez a nuevas preguntas y nuevas respuestas.

-¿Conoce España? ¿Había oído hablar de los premios "Princesa de Asturias"?

-El premio "Princesa de Asturias" es un galardón bien conocido por la comunidad científica. Me considero una privilegiada por haber sido honrada con un premio que reconoce la promoción de valores científicos, culturales y humanísticos que integran el patrimonio universal de la Humanidad. En particular, me gustaría expresar mi agradecimiento a mi fantástico equipo por su duro trabajo y su total entrega a los proyectos distinguidos con este premio.

-El reconocimiento a través de un premio, ¿es importante hoy en el currículum de cualquier científico?

-Me siento muy honrada de recibir tantos reconocimientos maravillosos por mi trabajo. Sin embargo, me ha llevado algo de tiempo acostumbrarme a este abrumador interés por lo que hago. Pienso que CRISPR-Cas9 es un ejemplo excelente de avance científico nacido de la pura ciencia básica y eso es algo que debería ser destacado, porque muestra que no hay asuntos viejos ni caducos. Se pueden hacer hallazgos interesantes en múltiples campos de investigación. Haber sacado a la luz un mecanismo con un campo de aplicación tan amplio en biomedicina produce una maravillosa sensación.

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