Neurociencias
Un fármaco experimental podría proteger a las neuronas del daño causado por la ELA
Un estudio de la Universidad de Arizona identifica un compuesto capaz de frenar la neurodegeneración en modelos animales y células humanas
La ELA es difícil de tratar porque a menudo se diagnostica después de que ya se ha producido un daño importante en las células nerviosas. / Crédito: Universidad de Arizona.
Añádenos en GooglePablo Javier Piacente / T21
Un equipo científico ha hallado una posible vía para ralentizar el avance de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA): un fármaco experimental que parece proteger a las células nerviosas frente al daño asociado a esta enfermedad.
Trabajando en ratones y en células nerviosas humanas del cerebro y la médula espinal, los investigadores de la Universidad de Arizona, en Estados Unidos, descubrieron que el compuesto XL20 muestra efectos neuroprotectores contra la ELA, aunque por ahora se trata de una prueba de laboratorio y aún está lejos de convertirse en un tratamiento clínico. El hallazgo se describe en un estudio publicado en la revista Nature Aging.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) sigue siendo una de las enfermedades neurológicas más devastadoras y difíciles de tratar. Ahora, el equipo estadounidense ha presentado una posible vía terapéutica que podría frenar el daño que esta patología causa en las células nerviosas. El trabajo identifica un fármaco experimental llamado XL20, que sería capaz de unirse a una región concreta de la proteína TDP-43, implicada en la degeneración neuronal característica de la enfermedad.
Directo al origen molecular de la ELA
La importancia del hallazgo radica en que TDP-43 aparece alterada en la gran mayoría de los casos de ELA. En lugar de intentar eliminar por completo la proteína, algo que podría interferir con funciones celulares esenciales, los investigadores han optado por bloquear un pequeño segmento conservado de su estructura, situado entre los aminoácidos 320 y 340. Según el estudio, la deleción de esa región redujo de forma marcada la muerte neuronal provocada por TDP-43, sin alterar su actividad normal de procesamiento de ARN.
Referencia
Therapeutic targeting of the conserved region within the low-complexity domain of TDP-43 is neuroprotective and extends survival in amyotrophic lateral sclerosis mice. Ju Gao et al. Nature Aging (2026). DOI:https://doi.org/10.1038/s43587-026-01166-3
Luego de analizar miles de compuestos, el grupo de especialistas seleccionó a XL20 como candidato principal. El fármaco mostró una propiedad clave: puede atravesar la barrera hematoencefálica, algo imprescindible para actuar sobre el sistema nervioso central. En ratones con un modelo de ELA, XL20 redujo la pérdida de neuronas ligadas al movimiento, alivió la debilidad muscular y prolongó la supervivencia media de los roedores.
Imagen microscópica de neuronas motoras humanas cultivadas en laboratorio que portan una mutación de ELA, el tipo de célula que la enfermedad destruye. / Crédito: Dr. Ju Gao.
Resultados prometedores y aplicación en otras enfermedades neurodegenerativas
Además, los científicos probaron XL20 en neuronas motoras humanas, derivadas de células madre pluripotentes inducidas con mutaciones asociadas a ELA, y observaron una mejora de la función neuronal. El tratamiento también restauró alteraciones mitocondriales vinculadas a la toxicidad de TDP-43, reforzando la idea de que el compuesto actúa sobre un mecanismo central de la enfermedad.
Aunque es lógico el entusiasmo que puede generar este avance, los propios investigadores insisten en que se trata de resultados preclínicos, obtenidos en animales y en células humanas en cultivo, no directamente en pacientes. Más allá de esto, el trabajo es prometedor porque propone una estrategia distinta: en lugar de combatir síntomas tardíos, apunta al origen molecular del daño neuronal y podría aplicarse a otras enfermedades neurodegenerativas asociadas a TDP-43.
Fuente: Levante - EMV
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