La farmacéutica Novartis ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Kymriah (tisagenlecleucel, anteriormente CTL019) para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos jóvenes hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria, en recaída tras trasplante o en una segunda o posterior recaída, así como para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.

Kymriah es es un innovador tratamiento de administración única que utiliza las propias células T del paciente para combatir el cáncer, así como la única terapia CAR de células T (CAR-T) con receptor de antígeno quimérico que recibe la aprobación en la UE para estas dos neoplasias distintas de células B. Kymriah también fue la primera terapia celular CAR-T autorizada por la Food and Drug Administration (FDA, sus siglas en inglés) de EE.UU.

"La autorización de Kymriah supone un hito transformador para los pacientes en Europa que necesitan nuevas opciones de tratamiento", afirmó Liz Barrett, CEO de Novartis Oncology. "Novartis continuará construyendo una infraestructura global para proporcionar terapias CAR de células T allí donde antes no existían, continuando firmes en nuestro objetivo global de transformar el tratamiento contra el cáncer", agregó.

Dos ensayos clínicos

Esta autorización se ha basado en la revisión de los dos únicos ensayos clínicos, que incluyeron a pacientes de ocho países europeos. En estos ensayos, el medicamento demostró unos índices de respuesta sólidos y duraderos, así como un perfil de seguridad consistente para dos poblaciones de pacientes difíciles de tratar. En 2012, Novartis y la Universidad de Pensilvania alcanzaron un acuerdo global de colaboración para ampliar la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias CAR de células T, incluyendo Kymriah, para la investigación del tratamiento del cáncer. Esta colaboración entre la industria y el ámbito académico fue la primera de su categoría en la investigación y el desarrollo de células CAR-T.

"Cuando la Universidad de Pensilvania y Novartis acordaron trabajar en colaboración para el desarrollo de terapias CAR-T, nuestro principal objetivo fue claro y ambicioso: resolver las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes y extender, mejorar y salvar vidas," afirmó Carl June, director del Centro de Inmunoterapias Celulares del Abramson Cancer Center.

Kymriah fue designado producto médico huérfano y es una de las primeras terapias designadas PRIME en recibir la aprobación de la UE. PRIME (PRIority MEdicines o Medicamentos Prioritarios) es un programa lanzado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, sus siglas en inglés) con el objetivo de reforzar el apoyo para el desarrollo de medicamentos dirigidos a necesidades médicas no cubiertas, así como para ayudar a los pacientes a que se beneficien lo antes posible de las terapias que puedan suponer mejoras significativas en su calidad de vida.

"Acercar Kymriah a los pacientes de la UE supone un avance sin precedentes en el paradigma de tratamiento y proporciona una terapia con potencial curativo a los pacientes jóvenes con LLA que no han sido tratados favorablemente con las terapias existentes y a los que les quedan opciones limitadas2," señaló Peter Bader, Jefe de la División de trasplante en el hospital universitario de niños y adolescentes en Frankfurt/Main (Alemania).