En septiembre de 2015 recibí en mi correo electrónico un cuestionario sobre la enfermedad de alzhéimer. Me lo enviaba un periodista que preparaba un artículo al respecto. Aparte de las preguntas genéricas de rigor, se incluía también: ¿Hay algún avance farmacológico en el tratamiento de esta enfermedad? A lo que contesté: “A nadie se le escapa que este es uno de los mayores retos de la investigación biomédica hoy en día. Las esperanzas están puestas en algunos fármacos biológicos (anticuerpos monoclonales) encaminados a eliminar la proteína beta-amiloide, cuyo acúmulo excesivo es el principal hallazgo histológico en los cerebros de pacientes con enfermedad de alzhéimer”.
Hace unos días, prácticamente todos los medios de comunicación se hacían eco en portada de la noticia de que la Food and Drug Administration (FDA), de Estados Unidos, había dado la aprobación a un nuevo fármaco para esta enfermedad, precisamente uno de esos anticuerpos monoclonales dirigidos contra la proteína amiloide. Mientras algunas cabeceras destacaban el hecho de ser la primera aprobación tras casi 20 años, otras ponían el énfasis en su elevado precio (unos 55.000 dólares al año) y una mayoría resaltaban la sorpresa por esta aprobación, habida cuenta que los resultados hasta ahora conocidos del Aducanumab (nombre del fármaco en cuestión) distan mucho de ser los deseados. De hecho, en noviembre de 2020, un panel de expertos externos de la referida FDA había concluido que Aducanumab no había presentado “pruebas sólidas” sobre su eficacia y, en consecuencia, había sugerido que la FDA no lo aprobara, máxime cuando el fármaco no es inocuo, dado que un porcentaje no despreciable de pacientes desarrollan “inflamación” cerebral o, incluso, microhemorragias, afortunadamente no sintomáticas en la mayoría de los casos.
En definitiva, la FDA ha tomado la decisión basándose en el hecho de que el fármaco ha demostrado una reducción significativa en la placa de amiloide, y lo controvertido para una parte importante de la comunidad científica es que lo haya hecho así aunque esta reducción en la placa de amiloide no se haya visto acompañada de una mejoría paralela desde el punto de vista clínico.
Surge así, de nuevo, la paradoja ya planteada en estudios previos con fármacos de esta mismo línea: ¿cuando limpiamos la placa de amiloide, estamos actuando sobre la causa de la enfermedad, en cuyo caso la mejoría debería ser más que evidente, o lo hacemos sobre una mera consecuencia del proceso patológico que aún desconocemos y de ahí que su resolución no conlleve beneficios clínicos ostensibles en los pacientes? En cualquier caso, la investigación avanza así, aprendiendo de los aciertos y de los fracasos. No hace mucho, en 2018, el panorama era tan negro que la compañía Pfizer (ahora conocida del gran público por su vacuna contra el covid-19) anunció que abandonaba la investigación en esta patología, todo un jarro de agua fría ya que por aquellas fechas era, nada más y nada menos, la primera compañía farmacéutica a nivel mundial.
Fue salir la noticia en la prensa y comenzar las llamadas de familiares interesándose por el fármaco en sí y, más concretamente, por su posible utilidad en su padre/madre/esposo/esposa y por cómo conseguirlo. En este contexto, la Sociedad Española de Neurología (SEN) consideró oportuno emitir un comunicado oficial tan solo un día después. En ese documento, la SEN se congratula de que la investigación avance, pero recuerda que la aprobación es condicional, a la espera de que el promotor presente nuevos datos que avalen la eficacia (clínica) del fármaco, y aboga por “la cautela y responsabilidad para gestionar las expectativas de las familias”. Recuerda también que el fármaco no está aprobado en nuestro medio, a la espera de la decisión de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que se supone se demorará unos meses. Añade (cita textual) que “este tratamiento no es una cura para la enfermedad de alzhéimer”.
En el último párrafo del comunicado de la SEN se pone el dedo en la llaga sobre las limitaciones de nuestro sistema sanitario para con esta enfermedad que, no lo olvidemos, representa “la otra pandemia del siglo XXI”. Los autores asumen que, llegado el momento de utilizar este tipo de tratamientos, el diagnóstico precoz y certero debe ser la norma. De ahí que aboguen por implementar un sistema sanitario más solvente que el actual, con neurólogos expertos en patologías neurodegenerativas, neuropsicólogos de apoyo, implicación de enfermería especializada y trabajadores sociales y acceso a tecnología avanzada.
En definitiva, el proceder diagnóstico clásico en muchos de nuestros hospitales de analítica + test de cribado + TC craneal quedará obsoleto para el control de estos tratamientos que deberá basarse en diagnósticos de certeza más que de exclusión, pasando a ser imprescindibles el uso de biomarcadores en LCR (quizás a medio plazo en sangre periférica), la imagen mediante PET-Amiloide y el apoyo por neuropsicología, aspectos estos que ya se recogen en el Plan Integral Alzhéimer y otras Demencias 2019-2023, aunque su implementación real se limita a muy pocos centros y unidades de nuestro país.
Me quedo con el lado positivo de la noticia. Controversias aparte, representa un avance en la investigación en alzhéimer y un paso adelante para los pacientes y sus familias. Aún no sabemos si es pequeño o grande, pero es un paso adelante, al fin y al cabo.
