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Amor Domínguez

La historia de Llara, la niña asturiana que evitó quedarse ciega gracias a una terapia génica pionera

"Poder decirle a un paciente que hay un tratamiento es muy emocionante", asegura la oftalmóloga del HUCA Paloma Rozas

Llara puede escribir WhatsApp y ver las estrellas pero hace unos pocos meses esta adolescente solo podía divisar lo que había a un metro de distancia de un punto de luz". La terapia consiste en modificar genéticamente un virus no patológico para introducir una copia funcional del gen RPE65 que, una vez dentro del ojo del paciente, reemplace al mutado, acceda a las células de la retina que todavía están vivas, codifique la proteína RPE65 sana y reactive el ciclo visual. Llara es paciente del HUCA desde que era un bebé. "Poder decirle a un paciente que hay un tratamiento es muy emocionante", asegura la oftalmóloga pediátrica del HUCA Paloma Rozas.

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